By Eric｜FDI News
Hai năm qua, cuộc đua thuốc SMA nóng lên với hàng loạt thương vụ cấp phép và dữ liệu pha III khả quan, mở ra hy vọng điều trị tận gốc căn bệnh hiếm đe doạ sự sống ở trẻ nhỏ.
Spinraza, Zolgensma dẫn dắt doanh thu nhưng cạnh tranh gia tăng
Biogen với Spinraza (antisense oligo) và Novartis với Zolgensma (liệu pháp gene) chiếm hơn 70 % doanh thu SMA 2023 (Evaluate Vantage). Tuy nhiên thời gian độc quyền rút ngắn khi Roche-Genentech tung Evrysdi dạng uống giúp tuân thủ tốt hơn và đang mở rộng chỉ định cho trẻ dưới hai tháng tuổi.
Làn sóng thuốc mới đa cơ chế mở rộng “pipeline”
DelveInsight thống kê ít nhất 35 ứng viên đang phát triển, trong đó 18+ hãng đạt giai đoạn lâm sàng. Nổi bật có apitegromab (Scholar Rock) tăng sinh protein cơ, risdiplam thế hệ mới của PTCT Therapeutics, và liệu pháp gene thế hệ hai (Novartis-Voyager) với vector AAV9 cải tiến giảm đáp ứng miễn dịch. Xu hướng kết hợp điều chỉnh SMN2 với tăng cường chức năng cơ được kỳ vọng cải thiện vận động dài hạn.
Thị trường châu Á-Thái Bình Dương: cơ hội và rào cản chi trả
Số ca SMA tại APAC ước 17 000 người (MDA), nhưng tỷ lệ chẩn đoán sớm thấp do sàng lọc sơ sinh hạn chế. Giá Zolgensma >2 triệu USD gây áp lực lên ngân sách bảo hiểm Việt Nam. Chiến lược đa nguồn quỹ (quỹ BHYT, quỹ bệnh hiếm, CSR doanh nghiệp) đang được thảo luận; đồng thời Bộ Y tế xem xét đưa xét nghiệm SMA vào gói sàng lọc thai kỳ tiêu chuẩn.
Công nghệ gene thế hệ mới rút ngắn thời gian điều trị
Hãng startups như Dyno Therapeutics, GenEdit đang tối ưu vector AAV để tiêm tĩnh mạch liều thấp, giảm nguy cơ độc gan và mở cơ hội sản xuất tại chỗ. Xu hướng mRNA-based (chuyển giao tạm thời SMN1) cũng được Moderna nghiên cứu, hứa hẹn chi phí thấp hơn và linh hoạt tái liều.
Tầm nhìn 5 năm: tăng tốc phê duyệt, cần chính sách hỗ trợ
FDA dự kiến duy trì lộ trình phê duyệt ưu tiên cho bệnh hiếm. Tại ASEAN, khung pháp lý fast-track đang được Singapore thử nghiệm – mô hình này có thể giúp Việt Nam rút ngắn 50 % thời gian cấp phép. Dù vậy, thách thức còn ở dữ liệu hậu tiếp thị và thiết lập giá hợp lý. Việc hợp tác công-tư trong nghiên cứu – chi trả sẽ quyết định tính bền vững của thị trường.
Kết thúc, hành lang pháp lý linh hoạt và cơ chế tài chính đổi mới sẽ là chìa khoá để bệnh nhân Việt Nam tiếp cận thế hệ thuốc SMA đang bùng nổ, đồng thời tạo động lực cho các hãng dược tiếp tục đầu tư dài hạn.
