By Eric｜FDI News
Taiho ngày 8/7 thông báo ứng viên TQ-L433 trên 250 bệnh nhân toàn cầu không cải thiện khoảng cách đi bộ 6 phút (6MWT) sau 52 tuần, trở thành đường ống thử nghiệm pha III thứ năm thất bại trong hai năm qua đối với DMD. Thông tin lập tức thu hút nhà đầu tư và cộng đồng bệnh nhân, cho thấy rủi ro cao trong phát triển thuốc hiếm.
Dữ liệu lâm sàng tiết lộ khoảng cách hiệu quả
Phân tích giữa kỳ ghi nhận chênh lệch 6MWT giữa nhóm TQ-L433 và giả dược chỉ 8,2 m (p = 0,18), thấp hơn ngưỡng đặt ra 30 m; chỉ số sinh hóa CK cũng không khác biệt đáng kể. Các nhà nghiên cứu cho rằng tín hiệu giai đoạn II trước đây có thể bị đánh giá cao do cỡ mẫu nhỏ và độ tuổi thấp.
Thị trường DMD toàn cầu và bản đồ R&D
Evaluate Vantage ước tính thế giới có khoảng 300 000 bệnh nhân DMD, Mỹ và châu Âu chiếm 60 %. Quy mô thị trường năm 2024 đạt 2,7 tỷ USD, có thể vượt 12 tỷ USD vào năm 2030. Tuy nhiên, từ năm 2023 đến nay đã có 5 trường hợp thất bại trong đó có Catalyst, Italfarmaco, Edgewise, phản ánh tính bất định của cơ chế kháng viêm và bảo vệ cơ.
Áp lực chiến lược đối với dược phẩm Nhật Bản
Đối với dược phẩm Nhật Bản, tỷ lệ thành công giảm buộc đánh giá lại danh mục đầu tư. Tập đoàn mẹ Otsuka cho biết sẽ chuyển nguồn lực sang y học chính xác và liệu pháp gen cho bệnh hiếm, đồng thời tìm đối tác biotech Mỹ để chia sẻ rủi ro. Giới phân tích dự báo sắp tới có thể xuất hiện các thương vụ M&A hoặc cấp phép nhằm bù đắp doanh thu.
Thách thức và bước ngoặt công nghệ
Thiết kế tiêu chí và tính dị hợp
6MWT chịu ảnh hưởng hình thể, tuân thủ phục hồi chức năng; xu hướng mới chuyển sang cộng hợp MRI cơ và bộ chỉ dấu sinh học.
Chi phí và an toàn liệu pháp gen
Vector AAV, phản ứng miễn dịch và giá thành sản xuất còn cao; chỉnh sửa gen CRISPR mới có dữ liệu an toàn ban đầu, thương mại hóa vẫn cần thời gian.
Góc nhìn cho thị trường Việt Nam
Việt Nam ước có khoảng 3 000 bé trai DMD, hiện chủ yếu dùng corticoid và vật lý trị liệu. Luật thuốc hiếm 2024 đưa ưu đãi thuế nhập và quy trình xét duyệt nhanh, mở cơ hội đón thuốc đột phá. Thất bại của Taiho là cơ sở để Bộ Y tế rà soát tiêu chuẩn “dữ liệu thế giới thực sớm” và củng cố hệ thống đăng ký bệnh nhân, chuẩn bị cho làn sóng liệu pháp gen sắp tới.
Trong tương lai, R&D DMD sẽ phụ thuộc vào tiêu chí phân tử chính xác hơn và hợp tác đa trung tâm; dòng vốn có thể dịch chuyển từ phân tử nhỏ sang chỉnh sửa gen và công nghệ exon-skipping. Thị trường Việt Nam cần sớm hoàn thiện khung chi trả và quy định để theo kịp làn sóng điều trị bệnh hiếm mới.
